国内首部《华氏巨球蛋白血症居家治疗手册》在苏发布！专家：科学管理助力长期稳定控制

得了癌症就意味着生命终结、饱受折磨？这个认知正在被苏州的医学专家打破！6月28日，在苏州举行的浆细胞疾病学术会议上，中国首部《华氏巨球蛋白血症（WM）居家治疗手册》正式亮相。

参与编写该手册的苏州大学附属第一医院血液科主任医师傅琤琤教授介绍，华氏巨球蛋白血症（WM）是一种主要影响60岁以上老年人的罕见惰性血液肿瘤。如今，治疗理念已发生重大变革。“随着医学技术进步和医药企业创新，尤其是新型BTK抑制剂泽布替尼等靶向药物的发展，让WM的治疗迎来了飞跃。我们现在采用高效药物组合进行固定疗程的强化治疗。目标是让获得深度缓解的部分患者能减少用药甚至安全停药，实现病情的长期稳定控制，从而极大减轻患者长期用药的副作用和经济负担。”傅琤琤说。

苏州大学附属第一医院血液科主任医师傅琤琤教授

据介绍，华氏巨球蛋白血症早期可能仅表现为血液中免疫球蛋白（IgM）异常升高，但常规体检不包含此项。傅琤琤建议，60岁以上老人可以考虑主动加做“免疫球蛋白定量”检测。“高于正常值可能是疾病的早期信号，早发现才能早干预。”同时，傅琤琤强调一个重要原则：并非所有患者确诊后都需立刻吃药、住院、化疗等。病情发展缓慢的“冒烟型”或无症状患者，最佳方案是观察随访、定期检查、密切监测。

傅琤琤表示，对于病情稳定、靠口服药维持的患者，“居家治疗”成为优化生活的关键，其核心是让患者在控制病情的同时，活得更轻松、更有质量。“例如严格按医嘱定时定量服药，特别是泽布替尼等口服靶向药；关注自身是否异常出血、反复发烧、明显乏力、头晕眼花等不适，日常监测血压、心率……”傅琤琤说，新发布的《居家治疗手册》内容全面，涵盖疾病知识、用药管理、饮食运动、心理调适等，是实用的“家庭健康顾问”。

“写给老百姓看的东西，就是要少一些专业术语，多一些大白话，让大家看明白、能用上。” 傅琤琤分享了一个真实故事：徐州一位患者通过她之前编写的类似手册，把自己学成了“半个专家”，看病时能和医生深入交流。手册的受众主要是患者及家属，让他们在家也能科学、从容地应对疾病，尽量减少不必要的恐慌和奔波。

苏州大学附属第一医院血液科领军专家吴德沛教授

苏大附一院血液科领军专家吴德沛教授补充道，手册的编写也体现了“顶天立地”的医疗理念：“‘顶天’，就是要解决最前沿、最困难的医学难题；‘立地’，就是要接地气，解决老百姓的实际问题。当患者和基层医生缺乏专业知识时，我们就需要做科普，写手册，把知识传递下去。”手册不仅服务于患者，很多基层医生也对此非常感兴趣，因为它提供了如合并糖尿病、肾功能不全患者如何用药等非常实用的细节指导。

回顾WM及血液肿瘤治疗的发展，BTK抑制剂等靶向药物的出现，推动着这类疾病进入了精准治疗时代，使其逐渐转变为可控制、可管理的慢性疾病。吴德沛指出：“这些年进步巨大的根本原因在于医学的整体进步：对疾病机制的了解越来越清楚，诊断技术越来越精准，以及靶向药物、免疫治疗等高效低毒的新疗法不断涌现。”傅琤琤也充满信心地表示：“虽然WM发病率较低（约百万分之三），但诊断率和认知度已大大提高。大部分初诊患者生存期已显著延长，未来治疗的方向就是像管理慢病一样进行科学、规范的居家管理。科学发展的最终目标，始终是为了让患者生活得更便利、更美好。”两位专家共同强调，血液肿瘤领域正朝着精准化、慢病化、居家化管理方向快速发展，为患者带来更多生存希望和生活质量的提升。

展望未来，傅琤琤团队正考虑将手册内容升级为AI系统，方便患者随时查询信息。但她同时着重强调，再先进的科技也替代不了“人的温度”。“治病永远离不开对人的关怀，”傅琤琤说，尤其对于许多不熟悉智能设备的老年患者，医生的主动随访、耐心的面对面沟通以及及时的心理支持至关重要。“这份不可或缺的人文关怀，正是医疗的温度所在。”

扬子晚报/紫牛新闻记者 张添翼

校对 陶善工